Naukowcy opracowali nową metodę naprawy uszkodzonych genów. To może być prawdziwa rewolucja w leczeniu wielu chorób

Japońscy naukowcy opracowali nową wersję metody edycji genów CRISPR-Cas9. Nosi ona nazwę MhAX, a jej główną zaletą jest możliwość edycji pojedynczego nukleotydu - dzięki temu usuwanie wad genetycznych z naszego DNA i walka z defektami stanie się jeszcze łatwiejsza i skuteczniejsza.

Nową metodę - określaną jako MhAX (Microhomology-Assisted eXcision) opracował zespół biotechnologów z Universitu Kyoto w Japonii, który pracował pod kierownictwem Knuta Woltjena. Metoda została opracowana w trakcie badań na temat polimorfizmu pojedynczych nukleotydów (Single Nucleotide Polymorphism w skrócie SNP). SNP odpowiada za 90 proc. całej zmienności występującej w ludzkim genomie. Podczas badań okazało się, że do skuteczniejszej edycji genów można wykorzystać mikrohomologiczne łączenia zasad (MMEJ), czyli system samonaprawczy łańcucha DNA.


Na czym to polega? Metoda MhAX - która w gruncie rzeczą jest lekko zmodyfikowaną odmianą CRISPR-Cas9. Z tym, że cięcie łańcucha DNA przy pomocy CRISPR było znacznie mniej dokładne. Ta modyfikacja polega na wykorzystaniu mikrohomologicznego łączenia zasad. Zaznaczając sobie miejsce cięcia fluorescencyjnym markerem, zespół Wojtlena był w stanie wyizolować i wyciąć pojedynczy nukleotyd z łańcucha DNA. Następnie łańcuch sam się zszył.

Problemem jest tylko określenie uszkodzonych nukleotydów, jednak dr Wojtlen jest całkowicie przekonany o tym, że jest to wykonalne. Jego zespół zaczął już poszukiwania wady genetycznej odpowiedzialnej za cukrzycę występującą u młodszych pacjentów. Jeśli uda im się zlokalizować nukleotydy za nią odpowiedzialne, nic nie stoi na przeszkodzie, żeby je wyciąć. Podsumowaniem niech będzie wypowiedź naukowca "– Naszym celem jest stworzenie metod pozwalających na dokładną na tyle edycję genów, żeby móc stosować je w leczeniu pacjentów. Jesteśmy pewni tego, że MhAX znajdzie szerokie zastosowanie na tym polu." Jednego można być pewnym - jeśli metoda się rozwinie i zacznie być stosowana w terapii chorób uwarunkowanych genetycznie - to potencjał MhAX może okazać się prawdziwą rewolucją w medycynie.

Źródło informacji: geekweek.pl

Lubię to! / Udostępnij na Facebook!